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Europa aprueba un ensayo contra el síndrome de Sanfilippo en Cruces

Agencias | Redacción

El tratamiento ya se está probando en EE. UU. con buenos resultados y ahora Cruces será el hospital de referencia en Europa para su ensayo.

1:46

Euskaraz irakurri: Sanfilipporen aurkako tratamendu bat probatuko dute Gurutzetan

Familiares de niños con el síndrome Sanfilippo -una especie de alzheimer infantil que puede conducir a la muerte en la adolescencia- confían en que después del verano puedan comenzar los ensayos de una nueva terapia con humanos, que se llevará a cabo en el Hospital de Cruces (Bizkaia).

Así lo ha indicado Naiara García de Andoin, madre de tres niños con esta enfermedad, después de conocer que la Agencia Europea de Medicamentos ha autorizado este experimento al laboratorio norteamericano Abeona Therapeutics, que ya ha probado su terapia con dos niños en Estados Unidos.

Según ha explicado García de Andoin, tras dicha autorización ya se han concluido todos los pasos administrativos y se ha dado "la luz verde total y definitiva" al ensayo en Cruces, que en principio solo se circunscribe a los afectados por la variante A de la enfermedad.

Nuevo gen

La "gran pregunta", según ha recalcado, es cuándo empezará la terapia, que consiste en una única inyección intravenosa con la que se inocula un gen nuevo a través de un virus.

"Mi deseo es que comenzara en septiembre u octubre, pero realmente no tengo ningún dato fiable al respecto", ha reconocido, y añadido que, además, todavía queda por hacer la selección de niños candidatos al ensayo.

La Fundación Sanfilippo tiene registrados prácticamente a todos los pacientes, aunque dicho registro "está abierto" a nuevos casos, según ha precisado García de Andoin, pero aún se desconoce cómo y cuándo se hará la selección y cuántos niños podrán optar a participar en el ensayo.

25 o 30 niños

Ha relatado que la intención de la farmacéutica es tratar a un total de 25 o 30 niños en los ensayos que tiene previsto llevar a cabo en Estados Unidos, España y Australia, pero aún no se sabe cuántos niños participarán en cada uno.

En EE.UU. ya se ha iniciado el ensayo con dos niños, pero solo los padres de uno de ellos se han decidido a difundir sus experiencias y aseguran que "notan a su hija más conectada y con un brillo especial en los ojos", según ha relatado esperanzada Naiara.

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