Sanfilipporen aurkako tratamendu bat probatuko dute Gurutzetan

Sanfilippo eritasuna duten haurren familiek terapia berri bat gizakietan probatzen hastea espero dute uda ondoren. Entsegua Gurutzetako ospitalean (Bizkaia) egingo dute. Gaixotasunak haurren alzheimerra ematen du eta nerabezaroan heriotza eragin dezake.

Europako Botika Agentziak Abeona Therapeutics AEBko laborategiari saiakuntza egiteko baimena eman dio, Naiara Garcia de Andoinek jakitera eman duenez. Hala ere, terapia AEBko bi umetan probatu dute dagoeneko. Gardia de Andoinek gaixotasunarekin hiru seme-alaba ditu.

Garcia de Andoinen hitzetan, baimena lortuta pauso administratibo guztiak bukatu dira eta Gurutzetako entseguari “behin betiko” oniritzia eman diote. Terapia eritasunaren A aldaera duten gaixoei soilik aplikatu ahal zaie.

Gene berria

Terapia noiz hasiko den da “galdera nagusia”, azpimarratu duenez. Zain barneko injekzio bakarraren bidez gene berria sartzen dute, birus baten bitartez.

“Irailean edo urrian hastea nahiko nuke, baina benetako datu fidagarririk ez dut”, onartu du. Gainera, saiakuntzan erabiliko dituzten haurrak oraindik aukeratu behar dituztela aitortu du.

Sanfilippo Fundazioak ia paziente guztiak erroldan ditu, baina kasu berriak hartzeko prest daude, Garcia de Andoinek esan duenez. Hautaketa noiz egingo den ez dakite, ezta zenbat haurrek parte hartuko duten ere.

25 edo 30 ume

Antza denez, laborategiak 25 edo 30 haur artatuko ditu AEB, Espainia eta Australian. Hala ere, horietako bakoitzean zenbat umek parte hartuko duten oraindik ez dute zehaztu.

AEBn entsegua bi umerekin hasi dute, baina baten gurasoek soilik egin dituzte adierazpenak. “Alabak begietan distira berezia” duela ziurtatu dute, Naiarak itxaropentsu azaldu duenez.